Një trajtim i ri eksperimental ka dhënë rezultate premtuese për personat që vuajnë nga sindroma e personit të ngurtë (Stiff Person Syndrome), një sëmundje e rrallë neurologjike dhe autoimune, e njohur gjerësisht edhe për shkak të diagnozës së këngëtares Céline Dion.
Studimi, i publikuar më 9 nëntor në revistën shkencore “JAMA Neurology”, shqyrton përdorimin e terapisë CAR-T, një metodë që modifikon qelizat imunitare të vetë pacientit për t’i orientuar ato kundër qelizave që luajnë rol në zhvillimin e sëmundjes.
Prova klinike u zhvillua në tri qendra në SHBA dhe përfshiu 26 pacientë. Pas marrjes së një doze të vetme të trajtimit, pjesëmarrësit shfaqën përmirësime të ndjeshme në lëvizshmëri dhe në simptomat e sëmundjes. Në javën e 16-të, 21 prej tyre arritën të ecnin më shpejt, ndërsa disa pacientë që më parë kishin nevojë për ndihmë gjatë ecjes nuk e kishin më të nevojshme atë.
Rezultatet u reflektuan edhe në jetën e përditshme të pjesëmarrësve. Jonathan Walden, një prej pacientëve të trajtuar, tregoi se kishte rifilluar punën dhe aktivitetet që më parë nuk mund t’i kryente, si gjuetia dhe peshkimi. Ai tha se pas trajtimit nuk kishte përjetuar më asnjë episod të sëmundjes.
Një tjetër pjesëmarrëse, Shari St Germain, e cila vuante nga ngërçe të forta në këmbë, ngurtësim të muskujve dhe rrëzime të shpeshta, tregoi se kishte arritur të ecte sërish në pistën e vrapimit.
Sindroma e personit të ngurtë shkakton ngurtësim progresiv të muskujve dhe spazma të dhimbshme, të cilat mund të vështirësojnë ecjen, drejtimin e automjetit dhe kryerjen e veprimeve të zakonshme. Spazmat mund të nxiten edhe nga zhurmat e papritura, lëvizjet e befasishme apo ndryshimet e temperaturës.
Neurologia e klinikës Mayo, Anastasia Zekeridou, e cilësoi shkallën e përmirësimit te disa pacientë si veçanërisht të dukshme. Megjithatë, ajo theksoi se pyetja kryesore mbetet nëse këto rezultate do të zgjasin në kohë.
Studiuesit nënvizojnë se bëhet fjalë për rezultate të hershme nga një provë klinike me numër të kufizuar pjesëmarrësish. Ndjekja e pacientëve do të vazhdojë për të vlerësuar sigurinë dhe qëndrueshmërinë afatgjatë të përfitimeve. Gjatë studimit u regjistruan edhe efekte anësore, përfshirë raste të neutropenisë dhe reaksione të lehta të lidhura me aktivizimin e sistemit imunitar.
Céline Dion bëri të ditur në vitin 2022 se ishte diagnostikuar me këtë sindromë, e cila ndikoi rëndë në lëvizjet dhe aftësinë e saj për të kënduar. Zbulimi i ri shkencor krijon shpresë për pacientët që vuajnë nga kjo sëmundje, por nuk përbën ende një kurë të provuar apo një trajtim të disponueshëm gjerësisht.